基因编辑革命:从实验室到临床的精准医疗-行业资讯-2025中国生命科学展览会高峰论坛
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基因编辑革命:从实验室到临床的精准医疗

——CRISPR技术如何改写人类基因密码

2020年诺贝尔化学奖授予了CRISPR基因编辑技术的开发者,标志着人类正式进入"基因剪刀"时代。这项源于细菌免疫系统的技术,通过精准定位DNA序列并实现切割、插入或替换,正在重塑医学、农业乃至生态学。

临床突破

  • 遗传病治疗:镰刀型细胞贫血症、地中海贫血等单基因遗传病已进入临床试验阶段。
  • 癌症免疫疗法:科学家尝试通过CRISPR改造T细胞,使其更精准地识别并攻击癌细胞。
  • 传染病防控:新加坡团队成功用CRISPR阻断寨卡病毒在蚊子中的传播,为疟疾、登革热防控提供新思路。

伦理争议
基因编辑的"脱靶效应"(误切健康基因)和"设计婴儿"风险仍是全球热议焦点。2018年贺建奎事件后,世界卫生组织紧急成立专家委员会,呼吁建立全球性监管框架。

未来展望
随着碱基编辑(Base Editing)等升级技术的出现,基因编辑的精准度有望提升至单碱基水平,为阿尔茨海默病、帕金森病等复杂疾病治疗带来曙光。

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